Técnicas de Edición de Ácidos Nucleicos

Eliminación del ADN del VIH por CRISPR de injertos de sangre del paciente en ratones humanizados

Tipo de edición: In vivo y ex vivo: Una vez que se verificó ex vivo la capacidad de nuestros ARNg y spCas9 para editar el ADN del VIH-1 presente en las células sanguíneas de los pacientes , se injertaron ratones NRG con PBMC de los mismos sujetos para la edición in vivo del ADN viral.

Dirigido hacia: VIH-1 en animales transgénicos
Dirigido por: ADN proviral
Órgano a tratar: Bazo, pulmón, hígado
Vía de administración: Intravenosa, por CRISPR  / Cas9
Resultados:

• Corto plazo: edición y eliminación del fragmento de ADN proviral del genoma viral en los sitios predichos (órganos).
• Mediano plazo: Disminución en el nivel del virus competente para la replicación.
• Largo plazo: Lograr la eliminación completa del virus en las células del paciente, es decir, la cura del VIH/SIDA.

BIBLIOGRAFÍA:

Bella R, Kaminski R, Mancuso P, Young W, Chen C, Sariyer R, Fischer T, Amini S, Ferrante P, Jacobson J, Kashanchi F, Khalili K. Eliminación del ADN del VIH por CRISPR de injertos de sangredel paciente en ratones humanizados. Pubmed. 2018. 12: 275–282.